藥物研發(fā)須由藥物轉(zhuǎn)換到患者 新技術(shù)可為藥物創(chuàng)新提供動力

“當(dāng)前我國的新藥研發(fā)主要通過‘跟、改、買’等路徑，集中在已發(fā)現(xiàn)已驗證、研發(fā)失敗率低的跟隨創(chuàng)新層面，這雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現(xiàn)相同靶點藥物扎堆，研發(fā)資金投入產(chǎn)出效率低等不足。”

在 2022 年全國兩會期間，全國政協(xié)委員、紅杉中國創(chuàng)始及執(zhí)行合伙人沈南鵬的一份提案與藥物創(chuàng)新有關(guān)。他提出，使患者更早更快獲得有效治療、全新適應(yīng)癥定位等也是創(chuàng)新的重要方向，這要求藥物研發(fā)目標(biāo)須由藥物轉(zhuǎn)換到患者，圍繞疾病提供更為科學(xué)合理的研發(fā)策略整體設(shè)計。

沈南鵬是唯一一位來自創(chuàng)業(yè)投資領(lǐng)域的全國政協(xié)委員。他創(chuàng)立的紅杉中國長期關(guān)注前沿科技和基礎(chǔ)科學(xué)領(lǐng)域，投資了大量科技和醫(yī)療企業(yè)。在投資過程中他注意到，當(dāng)前我國藥物發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新路徑不足，在成果轉(zhuǎn)化中如何用好存量成果知識和新技術(shù)仍待加強。

“當(dāng)下的‘創(chuàng)新’更多集中在易成藥靶點上，仍有廣闊的新藥靶點和疾病領(lǐng)域可做源頭創(chuàng)新。”沈南鵬解釋說，一方面過去數(shù)十年全球范圍內(nèi)積累了大量基礎(chǔ)研究成果，卻只有極少數(shù)最終實現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化為藥品;另一方面海洋藥、植物藥也都是未來可成藥重要來源，但當(dāng)前開發(fā)有限。

沈南鵬提出，在創(chuàng)新路徑上，新技術(shù)也可為藥物創(chuàng)新提供動力。如當(dāng)前人工智能技術(shù)在藥物研發(fā)需要大數(shù)據(jù)分析和高通量測試的階段，已顯示出一定優(yōu)勢，它可在設(shè)計與尋找新化合物、化合物與靶點的復(fù)雜組合關(guān)系、預(yù)測藥物體內(nèi)分布與代謝等方面幫助科研人員。

“要讓患者從無藥可治到有藥可治、有藥可選，需要更好實現(xiàn)新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進(jìn)步，同時也是提升中國制藥國際競爭力的必經(jīng)之路。”因此，沈南鵬建議，要在資助藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)研究、收緊跟隨者時間窗等方面加大力度。

如何對藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)研究加大資助力度?沈南鵬認(rèn)為，國家、地方政府層面設(shè)立適合藥企與高校等科研機構(gòu)共同申請的科研資金、出臺稅收激勵政策拓展社會化非盈利機構(gòu)對藥物研發(fā)加大資助等都是有效手段，同時，也要注重加強對高校等科研機構(gòu)科研人員新藥研發(fā)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，探索將專利轉(zhuǎn)化運用納入高校職稱評定、績效考核等評價體系，鼓勵以知識產(chǎn)權(quán)績效帶動藥物創(chuàng)新的科研轉(zhuǎn)化。

圍繞“出新藥”，沈南鵬提出，還要鼓勵科研機構(gòu)更多進(jìn)行橫向合作及外部創(chuàng)業(yè)，從資金與資源端有規(guī)劃地傾斜支持開發(fā)創(chuàng)新機制與靶點、創(chuàng)新化合物與生物藥、創(chuàng)新平臺技術(shù)等原創(chuàng)開發(fā);此外，他還建議，對于全球新的靶點/藥物應(yīng)給予臨床資源的優(yōu)先權(quán)，推動企醫(yī)協(xié)作建立數(shù)據(jù)共享推動藥物研發(fā)。

沈南鵬還提出，要根據(jù)國內(nèi)外監(jiān)管批準(zhǔn)動態(tài)，進(jìn)一步加快更新臨床指南，收緊跟隨者時間窗。針對當(dāng)前我國藥企“出海”難的問題，他建議，藥監(jiān)等部門要助力藥企磨合全球規(guī)則，政策精準(zhǔn)支持引導(dǎo)出海。(作者：趙廣立)

關(guān)鍵詞： 藥物研發(fā) 藥物創(chuàng)新 研發(fā)策略 人工智能技術(shù)