瑞德西韋在美獲批成“孤兒藥” 并在預期時間內啟動擴展使用項目

吉利德科學公司開發的在研抗病毒療法瑞德西韋獲批孤兒藥資格，其適應癥為COVID-19。

“人民的希望”瑞德西韋在美獲批，但卻是戴著“孤兒藥”的標簽。

北京時間3月24日，美國食品和藥品管理局(FDA)官網數據庫顯示，吉利德科學(Gilead Sciences)公司開發的在研抗病毒療法瑞德西韋(remdesivir)獲批孤兒藥資格(Orphan Drug Designation)，其適應癥為冠狀病毒疾病2019(COVID-19)。

什么是孤兒藥?孤兒藥本是指一些專門用于治愈或治療/控制罕見病的藥物。罕見疾病的定義是在美國是患病人數小于20萬人(或發病人口比例<1/5000)的疾病。

通常，罕見病藥物的研發成本高昂、上市之后價格也高昂，但企業回報卻未必豐厚。因而在追求利潤和投資回報的情況下，醫藥企業不傾向于針對適用癥或者適用病患過少的罕見疾病進行研發。為了鼓勵對被忽視的罕見病治療用藥研發，1983年開始美國FDA給針對孤兒癥的研究項目提供綠色通道，加速審批的過程。

同時，

孤兒藥身份可以為制藥公司提供在該適應癥上為期7年的市場獨占期(exclusivity)，即7年內任何藥廠不得仿制該藥物用于在獲批適應癥領域進行治療。

此外，在藥物開發過程中，制藥企業還能夠獲得與合格臨床測試相關的稅務抵免，以及遞交新藥申請時特定費用的減免等其它優惠。

在重大疫情面前，吉利德科學公司開發的瑞德西韋被認為是“扼住新型冠狀病毒咽喉”的新希望，因而讓這個處于研究階段、尚未完成全部臨床的藥物成為備受矚目的焦點。

3月23日，吉利德科學發布聲明稱，由于新型冠狀病毒在歐洲和美國的傳播，最近幾周里緊急獲取瑞德西韋的個人同情使用(compassionate use)請求“呈指數級增長”，這已經“淹沒”了吉利德的緊急治療準入系統。

為了簡化緊急獲取的流程，吉利德目前正在從個人的同情用藥請求過渡到擴展使用項目。吉利德稱這種方法既可以加快重癥患者獲得使用瑞德西韋的速度，又可以收集所有參與患者的數據。

吉利德表示，在此過渡期間，由于過去幾天的大量用藥需求，無法接受新的個人同情用藥請求。但已確診的孕婦和18歲以下兒童除外。吉利德將專注于處理先前批準的請求，并在預期時間內啟動擴展使用項目。

值得注意的是，當前吉利德公司正在進展6項臨床試驗，檢驗瑞德西韋治療不同類型的COVID-19患者的療效。其中，在中國進行的兩項臨床試驗有望在4月獲得結果。

關鍵詞： 瑞德西韋